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第六百三十六章 临床实验启动

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简练云看完资料后,立即驱车赶到神经科学实验室,跟陈以清进行治疗方案的探讨。

“典型的渐冻症(ALS)患者,显微镜下观察可见嵴髓前角细胞减少并萎缩,伴随胶质细胞增生。”

“病理改变很明显,有广泛的嵴髓结构损害,嵴髓前角,锥体束,嵴髓小脑后束,均有神经元细胞脱失,以及胶质细胞增生。”

“大部分渐冻症患者,一开始的临床表现,都是类似于嵴髓性肌萎缩,比如四肢无力。”

“这时候,延髓功能不受影响,只是影响嵴髓和四肢的运动神经。”

“病情发展下去,最后入脑,发生延髓麻痹,从而失去对内脏器官的肌肉控制,比如吞咽困难,无法呼吸等,最终窒息而亡。”

“可以说,嵴髓的神经损伤是治疗ALS的关键。”

“就算不能彻底治疗,也能极大地延缓渐冻症的进展,让患者的生命得以延长。”

“如果能够治疗嵴髓损伤,很有可能从一开始就遏制住患者的病情,使其一直停留在初期阶段,这就是干细胞疗法的意义所在。”

陈以清兴奋的声音回响在实验室中,讲述着自己的重大发现。

简练云认真听着,时不时眉头紧皱,仿佛在思索难题,旋即又舒展开来,似乎心中的疑问得到了解答。

听到这里,她眼中有光芒闪现,脸上浮现出浓重的喜悦。

“你的想法很有道理,医学界面对渐冻症这一绝症,一直都没有什么好的办法。”

“至今依然病因不明,靶点不清,没有任何药物和方法可以阻止病情发展。”

“只能眼睁睁看着患者在3-5年内,从初期,慢慢发展到末期,最终死亡。”

“渐冻症的可怕之处在于,它会慢慢剥夺肢体的行动能力,就像是被冰冻住一般,而患者只能眼睁睁地承受着这一切的发生,这种近乎残酷的变化往往会令患者内心痛苦不堪。”

“关于病因,有好几种假说,但也只是假说,无法证实。”

“唯一能知道的就是,主要是运动神经元的损害导致,至于到底什么东西使得运动神经元受损,我们仍然不清楚。”

“初期的四肢无力,乃至瘫痪,主要是嵴髓的运动神经元受损,到了后期,病情入侵脑干,感染到延髓。”

“延髓主要控制内脏以及身体机能的运转,这一块的运动神经元受损,身体各器官的肌肉就无法正常操控,导致患者的死亡。”

“只要把患者的病情控制在嵴髓,不上行入脑,感染到延髓,患者也就没有生命危险了。”

“干细胞基因联合疗法,能够潜在地保护患者嵴髓中的患病运动神经元。即便无法彻底治愈,也可以让患者多活几年,甚至一直保持在初期的状况。”

“这样一来,也就控制住了病情,病人起码能活下来了。”

陈以清微笑道:“我正是这么想的。延髓在脑干部位,治疗非常困难,我们的研究还不够深入。”

“要想彻底治愈渐冻症,找到真正的病因是必然,这一点,我们恐怕还有很长的路要走,但这不影响我们现在的治疗。”

“虽然干细胞移植治疗嵴髓受损,只能说治标不治本,病人还有很大可能会复发,但起码我们迈出了关键的一步。”

“至少,人类不再束手无策。”

“想想医疗发展史,面对任何疾病,我们不都是这么过来的吗?”

“一开始都是没有任何办法,后来慢慢缓解病情,到最后才取得最终突破,彻底治愈。”

简练云瞬间动容,连连点头:“是这个道理。”

“其他机构也有用干细胞疗法治疗渐冻症,但都是采用间充质干细胞,一直没有获得确切的疗效,效果远没有你的这么好。”

“我很看好你的治疗方案,伦理委员会那边也通过了,资料提交上去,估计很快就会通过审核,开展临床研究。”

“对了,你的干细胞移植,应该也能治疗一些急性嵴髓损伤吧?”

“有没有考虑这方面的临床实验方案?”

陈以清不由自主地点了点头,但略一沉吟后,又立即摇头。

“干细胞疗法对急性嵴髓损伤的治疗肯定有效果,至少在大鼠和一些动物身上疗效显着。”

“对于陈旧性嵴髓损伤的治疗效果,还没有正式开展,目前不是特别乐观。”

“这方面我还需要进一步的研究,希望能获得更好的治疗方案,我已经有了一些初步的想法。”

“另一个原因是嵴髓损伤的恢复期比较长,而且病人之间的差异较大,不利于尽快上市。”

“因此,我只打算为渐冻症申报这一治疗方案,当然上市之后,在做临床四期补充实验的时候,我肯定会进行这方面的治疗。”

简练云露出恍然大悟的表情:“没错,你们是企业,当然要第一时间考虑效率和产出比。”

“急性嵴髓损伤的治疗时间长,而且有其他治疗办法,要做双盲对比实验,会拖得太久。”

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