从总量来说，这其实是一个巨大的市场。
要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有，全都患有重度SMA症。
接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。
终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。
她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”
小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。
“爸爸！”
陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。
他抓住女儿的手，不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”
女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”
这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。
没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来，喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
医生也是一脸欣慰：“很好，她现在呼吸系统恢复得很好，接下来就是全身肌肉的恢复，她过两天应该就能坐起来，这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”
“我还从未见过这么神奇的药物，科技的发展实在太快了。”
医生感叹几声，又开始检查起其他的患者。
这些患儿恢复进展也不错，当天都纷纷摘下了呼吸机。
没几天，大部分都恢复了呼吸和吞咽能力，能够自主进食。
这一切，都让家长们喜不自胜。
更大的惊喜则在后面。
三天后，患儿都能坐起了，一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。
病房里充斥着一股欢乐的氛围。
一周以后，所有的孩子们都能自己站起来了，也能靠墙久站。
几个婴儿从坐着玩一会就累，倒在床上，已经恢复到玩一天也不累了。
患儿们吃得也多了，身体也长肉了，脸色恢复了红苹果一般的红润。
基因药物的有效性已经验证了，接下来还要继续关注一段时间，以验证安全性。
实验室的检测报告也出来了，多种体细胞类型中来自基因治疗的正常SMN1的基因水平大幅增高，SMA蛋白水平也达到了正常人的水平。
结果令人鼓舞，证明了临床实验的巨大成功。
两周后，所有30位患儿都已经恢复了正常，可以出院了。
他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。
等过一段时间，安全性结果也令人放心的话，就可以几个月再复查一次。
虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化，使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活，使得它更加安全，但还是要继续跟进，以避免任何长期的副作用，例如可能的癌前细胞增殖迹象。
家长们一个个兴高采烈，纷纷留下了联系方式，带着恢复健康的孩子们离开了。
陈剑锋走出医院大门，忍不住回头张望。
‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中，隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。
这次临床实验用药是免费的，但是住院费和检查费这些还是要病人自己出，医保报销之后大概几千块钱，却换来了两个孩子的新生。
这一场经历对他来说，就仿佛一场美梦，直到走出医院这一刻，他才意识到，全家人的命运已经彻底改变了。
“老陈，我们开了车来的，一起回杭市吧。”
身后走来几位熟人，都是病友群里的杭市人，热情地向他打着招呼。
这些家长们相处了半个月，彼此之间都建立了深厚的友谊。
陈剑锋憨厚一笑，点点头，拉着两个孩子，紧跟在了后面。
很快，第一批临床患者痊愈的照片们都被家长发在了认识的病友群中。
一张张儿童们健康玩耍的照片。
就如同一颗颗鱼雷，彻底炸群了。
所有的家长都坐不住了。
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